Roche: Daten untermauern Wirksamkeit von SMA-Mittel Evrysdi

11.06.2021 | 07:29

Basel (awp) - Der Pharmakonzern Roche wird erste Daten aus zwei weiteren Studien mit seinem SMA-Mittel Evrysdi (Risdiplam) an einer Konferenz präsentieren. In beiden Programmen wurde die Wirksamkeit des Mittels in der Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) untermauert, wie der Konzern am Freitag mitteilte.

SMA ist eine genetisch bedingte Erkrankung der Nervenzellen, die für willkürliche Bewegungen der Muskulatur sorgt. In der noch laufenden JEWELFISH-Studie zu dieser Krankheit werden Patienten im Alter von einem bis 60 Jahren untersucht, die zuvor mit einer anderen auf die SMA abzielenden Therapie behandelt wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass das Sicherheitsprofil von Evrysdi und der Anstieg der SMN-Proteinspiegel mit denen übereinstimmen, die in anderen Evrysdi-Studien beobachtet wurden.

Zudem deuten laut Mitteilung erste Daten zur Wirksamkeit darauf hin, dass die Behandlung auch zu einer Stabilisierung der motorischen Funktionen der Patienten nach einem Jahr Behandlung führe.

Aus der Studie RAINBOWFISH wird Evrysdi derweil bei Säuglingen von der Geburt bis zur sechsten Woche eingesetzt, bei denen zwar SMA diagnostiziert wurde, die aber noch keine Symptome entwickelt haben. Säuglinge, die 12 Monate lang behandelt wurden, hätten demnach die typischen altersgemässen motorische Meilensteine erreicht. Das heisst sie können sitzen, stehen oder gehen wie andere Kleinkinder und sie zeigen Verbesserungen der motorischen Funktionen.

Die genannten Daten will der Konzern nun auf dem Virtual SMA Research & Clinical Care Meeting 2021 vom 9. bis 11. Juni noch der Fachöffentlichkeit vorstellen.

hr/kw


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